La Food and Drug Administration a pleinement approuvé jeudi le traitement de la maladie d’Alzheimer Leqembi, une décision cruciale qui élargira l’accès au médicament coûteux pour les Américains âgés.
Medicare a annoncé peu de temps après l’approbation de la FDA qu’elle couvrait désormais le traitement par anticorps pour les patients inscrits au programme d’assurance pour les personnes âgées, bien que plusieurs conditions s’appliquent.
Leqembi est le premier traitement par anticorps contre la maladie d’Alzheimer à recevoir l’approbation complète de la FDA. C’est également le premier médicament de ce type à bénéficier d’une large couverture par l’assurance-maladie.
Leqembi n’est pas un remède. Le traitement a ralenti le déclin cognitif du début de la maladie d’Alzheimer de 27% sur 18 mois au cours de l’essai clinique d’Eisai. L’anticorps, administré deux fois par mois par perfusion intraveineuse, cible une protéine appelée amyloïde associée à la maladie d’Alzheimer.
La couverture d’assurance-maladie est une étape cruciale pour aider les Américains âgés atteints de la maladie d’Alzheimer au stade précoce à payer le traitement. Avec un revenu médian d’environ 30 000 $, la plupart des personnes bénéficiant de Medicare ne peuvent pas se permettre le prix annuel de 26 500 $ de Leqembi fixé par Eisai sans couverture d’assurance.
Medicare n’avait auparavant accepté de couvrir Leqembi que pour les patients participant à des essais cliniques après que le traitement eut reçu une approbation accélérée en janvier. Cette politique avait sévèrement restreint l’accès au médicament.
Pour être éligibles à la couverture, les patients doivent être inscrits à Medicare, avoir reçu un diagnostic de déficience cognitive légère ou de maladie d’Alzheimer légère et avoir un médecin qui participe à un système de collecte de données que le gouvernement fédéral a mis en place pour surveiller les avantages et les risques du traitement.
Joanna Pike, présidente de l’Association Alzheimer, le groupe de pression qui défend les intérêts des personnes vivant avec la maladie, a déclaré que bien que Leqembi ne soit pas un remède, il aidera les patients aux premiers stades de la maladie à conserver leur indépendance, à mener leur vie quotidienne , et passer plus de temps avec leur famille.
« Cela donne aux gens plus de mois pour reconnaître leur conjoint, leurs enfants et leurs petits-enfants », a déclaré Pike dans un communiqué jeudi. « Cela signifie également plus de temps pour qu’une personne conduise en toute sécurité, avec précision et rapidité, s’occupe des finances familiales et participe pleinement à ses passe-temps et à ses intérêts. »
Mais le traitement comporte de sérieux risques de gonflement cérébral et de saignement. Trois patients qui ont participé à l’étude d’Eisai sont décédés. Les scientifiques de la FDA ont déclaré qu’il n’était pas clair si Leqembi avait joué un rôle dans ces décès.
La maladie d’Alzheimer est la cause la plus fréquente de démence chez les personnes âgées et la sixième cause de décès aux États-Unis, selon la FDA.
Le Dr David Knopman, neurologue spécialisé dans la maladie d’Alzheimer à la clinique Mayo du Minnesota, a déclaré que Leqembi avait clairement démontré un bénéfice pour les patients dans l’essai d’Eisai, bien qu’il ait averti que l’efficacité du traitement était modeste.
Knopman a déclaré que les patients correctement diagnostiqués et informés devraient être en mesure de décider eux-mêmes s’ils veulent prendre Leqembi après avoir pesé les avantages et les risques du traitement ainsi que les défis logistiques potentiels liés à la recherche d’un endroit pour recevoir les perfusions bimensuelles.
Pour bénéficier d’une couverture, Medicare exige que les patients trouvent un fournisseur de soins de santé participant à un système de registre qui recueille des données réelles sur les avantages et les risques du médicament. Le système est controversé. L’Association Alzheimer et certains membres du Congrès craignent que cette exigence crée des obstacles au traitement.
On craint que le nombre de prestataires de soins de santé participant à ces registres soit limité et que les habitants des villes rurales et d’autres communautés mal desservies aient à parcourir de longues heures pour trouver un tel prestataire.
Les Centers for Medicare and Medicaid Services ont mis en place un portail national pour permettre aux prestataires de soins de santé de soumettre facilement les données requises sur les patients recevant Leqembi. Le portail gratuit a été mis en ligne quelques instants après la décision de la FDA jeudi.
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La représentante Anna Eshoo de Californie, la démocrate de rang du sous-comité de la santé de la Chambre, et la représentante Nanette Barragan, D-Californie, ont fait part de leurs inquiétudes dans une lettre au CMS le mois dernier selon lesquelles les patients pourraient avoir du mal à trouver un médecin participant au système.
La maladie d’Alzheimer est généralement diagnostiquée à l’aide d’un PET scan pour détecter la protéine amyloïde associée à la maladie ou, dans certains cas, avec une ponction lombaire. Actuellement, Medicare ne couvre qu’une seule TEP par vie pour la démence. Il n’est pas clair si le programme prévoit de modifier cette politique.
On craint également qu’il n’y ait trop peu de médecins spécialistes et de lieux pour administrer les perfusions si Leqembi est largement adopté comme traitement et que la demande des patients pour l’anticorps est élevée.
Certaines études ont estimé que les temps d’attente pour les traitements par anticorps comme Leqembi pourraient aller de quelques mois à plusieurs années au cours de la prochaine décennie en fonction de la demande.
Tomas Philipson, qui a conseillé le commissaire de la FDA et l’administrateur du CMS lors de la deuxième administration Bush, a déclaré que le registre est un obstacle inutile et que Medicare devrait l’abandonner, mais il ne pense pas que l’exigence créera une barrière insurmontable pour les patients accédant à Leqembi.
Si la demande de Leqembi est élevée, les médecins seront incités à participer au registre et les sociétés pharmaceutiques voudront aider, a déclaré Philipson, expert en économie des soins de santé à l’Université de Chicago.
L’ampleur de la demande pour Leqembi est incertaine, a-t-il déclaré. Les familles inquiètes des effets secondaires graves peuvent choisir de ne pas suivre le traitement, tandis que d’autres décideront que les avantages l’emportent sur ces risques, a-t-il déclaré.
Le prix de Leqembi et le profil bénéfice-risque du traitement sont controversés.
Les patients de Medicare traités avec Leqembi paieront 20% de la facture médicale après avoir atteint leur franchise de la partie B, selon CMS. Les coûts peuvent varier selon que le patient bénéficie d’une couverture complémentaire Medicare ou d’une autre assurance secondaire, selon l’agence.
Selon une étude publiée dans la revue JAMA Internal Medicine, les patients pourraient faire face à jusqu’à 6 600 $ de débours annuels pour Leqembi, même avec une couverture Medicare. Le traitement pourrait coûter à Medicare jusqu’à 5 milliards de dollars par an en fonction du nombre de personnes recevant les perfusions, selon l’étude.
Le sénateur Bernie Sanders, I-Vt., président de la commission sénatoriale de la santé, a qualifié le prix de Leqembi de « déraisonnable » et, dans une lettre le mois dernier, a demandé au secrétaire à la Santé et aux Services sociaux, Xavier Becerra, de prendre des mesures pour réduire le coût.
Sanders a déclaré que les débours des patients pour Leqembi représenteraient un sixième du revenu annuel total de nombreuses personnes âgées et a noté que le coût élevé du traitement pourrait augmenter les primes pour tous les bénéficiaires de Medicare.
Eisai affirme que son prix catalogue annuel de 26 500 $ pour Leqembi est inférieur à l’estimation de la société de 37 600 $ pour la valeur totale du traitement pour chaque patient. L’Institute for Clinical and Economic Review, une organisation à but non lucratif qui analyse les coûts des soins de santé, a estimé en avril qu’il devrait coûter entre 8 900 et 21 500 dollars par an.
Bien que Leqembi puisse s’avérer coûteux pour Medicare, Philipson a déclaré que le report de la couverture du traitement entraînerait une augmentation significative des dépenses de santé, car les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer légère, qui peuvent être prises en charge à domicile, évoluent vers une maladie plus grave nécessitant des soins infirmiers coûteux.
Philipson et ses collègues de l’Université de Chicago ont estimé que retarder d’un an la couverture par Medicare des traitements par anticorps contre la maladie d’Alzheimer entraînerait une augmentation des dépenses de 6,8 milliards de dollars. D’ici 2040, les dépenses de santé augmenteraient de 248 milliards de dollars.
L’approbation complète de la FDA jeudi intervient après qu’un panel de six conseillers externes a voté à l’unanimité en juin en faveur des avantages cliniques du médicament pour les patients. Le panel était exceptionnellement petit parce que certains membres se sont récusés en raison de conflits d’intérêts.
L’American Academy of Neurology a déclaré dans une lettre de février à CMS qu’il existe un consensus parmi ses experts sur le fait que l’essai clinique d’Eisai sur Leqembi était bien conçu et que les résultats étaient « cliniquement et statistiquement significatifs ».
Certains groupes à but non lucratif tels que Public Citizen, une organisation de défense des consommateurs, se sont fermement opposés à l’approbation de Leqembi par la FDA. Un représentant de Public Citizen a déclaré au comité consultatif que les preuves des avantages du médicament ne l’emportent pas sur les risques importants de gonflement et de saignement du cerveau.
Et des représentants du National Center for Health Research et de Doctors for America, également à but non lucratif, ont déclaré au panel que l’essai clinique d’Eisai n’incluait pas suffisamment de patients noirs, qui présentent un risque plus élevé de maladie d’Alzheimer.
Leqembi est techniquement approuvé pour le marché américain depuis janvier, lorsque la FDA a autorisé le traitement dans le cadre d’une voie accélérée. La FDA utilise des approbations accélérées pour gagner du temps et fournir plus rapidement des médicaments aux patients souffrant de maladies graves.
Mais Medicare a refusé de couvrir les Leqembi à ce moment-là, demandant plus de preuves que le traitement coûteux avait un réel avantage clinique pour les patients qui l’emportait sur les risques.
La politique de couverture prudente du programme découle de l’approbation controversée par la FDA en 2021 d’un autre traitement par anticorps contre la maladie d’Alzheimer appelé Aduhelm, également fabriqué par Eisai et Biogen.
Le comité consultatif de la FDA a refusé d’approuver Aduhelm parce que les données n’étayaient pas un avantage clinique pour les patients. Trois conseillers ont démissionné après la décision de l’agence d’approuver quand même le traitement.
Knopman est l’un des conseillers qui ont démissionné suite à la décision de la FDA sur Aduhelm. Il a dit que les données pour Leqembi sont différentes. Eisai a mené un essai propre qui a montré que l’anticorps avait un avantage clinique modeste pour les patients, a déclaré Knopman.
Une enquête du Congrès a par la suite révélé que l’approbation d’Aduhelm par la FDA était « entachée d’irrégularités ».
Sanders, dans sa lettre à Becerra, a déclaré que la FDA « a la responsabilité particulière de restaurer la confiance du public après sa relation inappropriée avec Biogen lors de l’examen par l’agence d’un ancien médicament contre la maladie d’Alzheimer, Aduhelm ».
